国家药监局：鼓励儿童用药研发，今年前八月已批准49个药物

摘要： ...

9月13日，国务院新闻办公室举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会，国家药品监督管理局介绍情况，并答记者问。

国家药品监督管理局副局长黄果表示，儿童用药是全球共性问题，也是个难题。由于它的研发难度较大，有的疾病还存在“病等药”的问题，有的是有了药但“能不能用、如何用、说不清”的问题。针对这些问题，国家药监局多措并举，鼓励儿童用药的研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，努力满足儿童患者临床用药需求。

首先，国家药监局落实优先审评审批政策，加快儿童用药上市速度。国家药监局会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单，过去三年已取得很好的效果。2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，今年1-8月份，已经完成批准49个。从数字可以看出，儿童新药研发呈现出快速增长的良好态势。

其次，国家药监局完善药品说明书，增加儿童用药信息。国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，针对儿科临床急需药品，通过企业加强科学研究，监管部门组织严谨评价，在说明书中增补儿童应用信息，更好地保障儿童临床用药的安全和有效。

截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药，比如大家比较关注的儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。

此外，黄果表示，国家药监局还加快完善研发技术要求，并与国际接轨。已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则，这与发达国家监管机构相当，其中《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》属于全球首发，在全球监管领域中也是比较领先的。